מה זה WET AMD? ואיך "תופעות לוואי" בניסוי גורמות למניה להתרסק במעל 50%?
סקירה על מניית Adverum Biotechnologies, Inc.) ADVM)
Adverum Biotechnologies, Inc. – ADVM
חברת ביוטכנולוגיה המפתחת תרופות, והתרסקה ב-12.09 ביותר מ- 50%!
נתונים יבשים נכון ל-17.09.19:
חברת ADVM, הינה חברת ביוטכנולוגיה, הנסחרת בבורסה האמריקאית משנת 2014,
אשר מפתחת תרופות למחלות עיניים נדירות, בעיקר באמצעות חקר גנום (gene Therapy),
כפי שניתן לראות ב-Pipeline שלהם:
(צילום מסך – מאתר החברה)
לחברה אין תרופות מסחריות מאושרות, והיא נמצאת בשלבי מחקר שונים ב-4 פיתוחים עתידיים.
מה זה AMD?
AMD, או בהרחבה – Age-related Macular Megeneration, הינה התנוונות מקולרית הקשורה לגיל,
זו מחלה מתקדמת הפוגעת בתאי הרשתית ב"מקולה", אזור העין האחראי לראייה מרכזית.
התקדמות המחלה מביאה למוות של תאי רשתית ואובדן ראייה הדרגתי.
מה זה WET AMD?
Wet Age-related Macular Megeneration, הינה תצורה מתקדמת של AMD, הפוגעת בכ- 10% מהחולים החיים עם AMD1.
בחולים עם AMD רטוב (Wet), כלי הדם מתחילים לפלוש לחלל שבין שכבות התאים ברשתית העין.
כלי הדם החדשים הללו לעיתים קרובות דולפים, מה שמביא לנוזל ודם ברשתית וגורם לאובדן ראייה.
AMD רטוב הוא הגורם המוביל לאובדן ראייה בקרב חולים מעל גיל 60, עם שכיחות של כ -1.2 מיליון אנשים בארה"ב וכ -3 מיליון ברחבי העולם.
שכיחות המקרים החדשים של AMD רטוב בארה"ב היא כ 150,000 עד 200,000 בשנה, ומספר זה צפוי לגדול באופן משמעותי ככל שהאוכלוסיה מתבגרת.
אלו טיפולים קיימים כיום עבור WET AMD?
למרות שהגורמים המולקולריים הבסיסיים ל- AMD רטובים אינם ידועים לחלוטין, ידוע כי VEGF ממלא תפקיד מרכזי בגדילת כלי הדם החדשים ב- AMD הרטוב. הטיפולים המקובלים כיום בטיפול ב- AMD רטוב הם חלבונים הקושרים את VEGF ומנטרלים את פעילותו.
הטיפולים הסטנדרטיים לטיפול ב- AMD רטוב יכולים להיות קשים ומעיקים, מכיוון שבדרך כלל חולים זקוקים להזרקה כרונית (תוך-ויטראלית) של חלבון נגד VEGF כל 4-12 שבועות.
עמידה במשטר זה יכולה להיות קשה עבור המטופלים ומטפליהם, מה שמוביל לאי-ציות ו/או אובדן ראייה ממנת יתר.
מה עושים במחקר של ADVM-022 (שלב 1)?
במחקר ADVM-022, בוחנים תרופה שנועדה כדי לטפל ב-WET AMD.
אבל… במקום הזרקות חוזרות ונישנות – מדובר בהזרקה בודדת בלבד!
אז על מה כל המהומה בעצם?
תוצאות הניסוי שלב 1 שפורסמו ב-12.09.19, הינם מהקבוצה הראשונה של חולים שטופלו במינון חד פעמי של
ADVM-022, מראים כי המטופלים השיגו שמירה על ראייה ושיפורים באנטומיה של הרשתית,
לאחר מינון תוך-ויטריאלי חד פעמי של ADVM-022 עד שבוע 24.
וחשוב מכך, מטופלים אלה לא נזקקו לזריקות הצלה נוספות (אנטי-VEGF).
השינוי הממוצע בחדות הראייה המתוקנת ביותר, או BCVA, היה -2 אותיות,
והשינוי הממוצע ב-CST) central subfield thickness), או בעברית עובי של שדה תת מרכזי, היה -52.7 מיקרומטר.
לא דווח על אירועי לוואי חמורים, כאשר לא היו תופעות לוואי העומדות בקריטריונים לרעילות מוגבלת במינון.
אבל… יחד עם זאת, נצפו 10 תופעות לוואי בעיניים אצל שישה חולים, כאשר 14 הראו אירועי לוואי קלים וחמישה חוו אירועי לוואי מתונים.
שורה תחתונה – תופעות לוואי בתוצאות המחקר, הם אלו שגרמו למשקיעים לאבד את אמונם בתרופה, ובהתאם – לרסק את המניה.
אז מה קרה למניה בימים האחרונים ??
ב-12.09.19 – פרסמה החברה את תוצאות ניסוי שלב 1 ב-ADVM-022, והמניה מתרסקת ביותר מ-50%.
ב-16.09.19 – המניה עולה בכ-9%.
נ.ב. – החברה דיווחה ב-08.08.19 אחרי סגירת המסחר.
איך נראית המניה בגרף היומי (נכון לכתיבת שורות אלו):
מקורות:
https://adverum.com
***אין באמור המלצה לקניה או מכירה של ניירות ערך, הכותב עשוי להחזיק בנייר וזהו אינו תחליף לייעוץ פרטני המותאם לצרכיו האישיים של כל אדם
